한미약품, 선천성 고인슐린증 치료제 글로벌 2상 유럽학회(ESPE) 발표… 美 BTD 이어 개발 속도전 (희귀질환 신약 가치 분석)

세계 최초 주 1회 투여 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제로 개발 중인 '에페거글루카곤(HM15136)'의 임상 2상 핵심 투여 완료 및 연구 내용을 유럽 무대에서 공개합니다. 한미약품은 오는 8~10일 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026) 구연 발표를 통해 글로벌 임상 2상에 참여한 환자들의 특성과 중간 분석 데이터를 발표할 예정입니다. 선천성 고인슐린증은 인슐린의 과다 분비로 중증 저혈당과 뇌 손상을 유발하는 치명적인 희귀질환임에도 현재까지 FDA 승인을 받은 전용 치료제가 없어, 환자들이 허가 외 약물(오프라벨)이나 췌장 절제술에 의존해 온 대표적 미충족 의료수요(Unmet Needs) 분야입니다.  

올해 2월 미국 FDA 혁신치료제(BTD) 지정을 획득한 데 이어, 랩스커버리 플랫폼 기반의 '주 1회 지속형 글루카곤' 경쟁력을 확고히 다졌습니다. 기존 약제들의 다모증·심부전 등 부작용과 매일 주사해야 하는 투약 부담을 극복하고, 지속적인 혈당 정상화 유지를 통해 심각한 저혈당 발생 빈도를 획기적으로 낮췄습니다. 특히 FDA 혁신치료제(BTD) 지정으로 향후 임상부터 품목허가까지 FDA 전담 자문과 함께 심사 자료를 부분 제출할 수 있는 '순차 심사(Rolling Review)' 혜택을 받게 되어, 2상 종료 후 상업화 허가 심사 기간을 대폭 단축할 수 있는 패스트트랙을 확보했습니다.

투자자 관점에서는 미국 소아희귀질환(RPD) 우선심사바우처(PRV) 획득 잠재력과 대사질환 파이프라인의 밸류에이션 확장에 주목해야 합니다. FDA의 소아희귀질환 치료제(RPD) 지정 품목은 최종 허가 승인 시 타 신약 심사를 수개월 앞당길 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 발급받을 수 있으며, 이는 시장에서 통상 1억1억 5,000만 달러(약 1,300억2,000억 원) 안팎에 거래되는 고수익 유동화 자산입니다. 한미약품의 자체 플랫폼인 '랩스커버리'가 비만·NASH 치료제뿐 아니라 고마진 희귀질환 신약에서도 임상적 가치를 증명하고 있는 만큼, 학회 발표 이후 본격화될 2상 최종 탑라인 데이터와 글로벌 판권 기술이전(L/O) 논의 흐름을 면밀히 점검할 필요가 있습니다.

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